RSS Agencia Europea de Medicamentos (EMA) | ¿Qué hay de nuevo Seguir Designación huérfana: oligonucleótido de fosforodiamidato morfolino contra la expansión de repeticiones CUG del transcrito de ARNm del gen DMPK, conjugado a un péptido penetrante celular. Tratamiento de la distrofia miotónica, 18/07/2025. Positivo Orphan designation: phosphorodiamidate morpholino oligonucleotide against the CUG repeat expansion of the DMPK gene mRNA transcript, conjugated to a cell penetrating peptide Treatment of dystrophic myotonia, 18/07/2025 Positive ema.europa.eu
