Roche a annoncé de nouvelles restrictions de dosage pour Elevidys, une thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), en raison de deux cas mortels d'insuffisance hépatique aiguë chez des patients non ambulatoires. Le traitement des patients non ambulatoires est immédiatement suspendu dans les essais cliniques et interrompu commercialement. Le profil bénéfice-risque reste positif pour les patients atteints de DMD ambulatoires. Les autorités sanitaires et les médecins sont informés des changements afin d'assurer une prise en charge appropriée des patients. La décision fait suite à une réévaluation du rapport bénéfice-risque pour les patients non ambulatoires. Roche exprime sa profonde tristesse concernant la perte des deux patients et donne la priorité à la sécurité des patients. Plusieurs essais cliniques en cours impliquant Elevidys sont temporairement arrêtés ou suspendus. Elevidys est approuvé dans huit territoires pour le traitement de la DMD. Roche et Sarepta Therapeutics collaborent au développement et à la commercialisation d'Elevidys. Les essais cliniques en cours pour les patients ambulatoires se poursuivront comme prévu.