Dans l'analyse finale d'un essai de phase 1/phase 2 portant sur des cellules T CAR ciblant le GD2 autologue chez des patients pédiatriques atteints de neuroblastome métastatique à haut risque, récidivant ou réfractaire, le traitement s'est avéré globalement bien toléré, avec un taux de réponse objective de 66%. Ces résultats ont été étayés par une série de cas impliquant la même thérapie chez une population de patients similaire.