Roche annonce que l'EMA a initié l'examen de la demande d'autorisation de mise sur le marché d'Elevidys pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)

Roche a annoncé que l'Agence européenne des médicaments (EMA) examine la demande d'autorisation de mise sur le marché pour Elevidys, une thérapie génique contre la dystrophie musculaire de Duchenne chez les patients ambulatoires âgés de 3 à 7 ans. La dystrophie de Duchenne est une maladie musculaire dégénérative grave sans guérison, rendant les nouveaux traitements cruciaux. La demande est basée sur l'étude de phase 3 EMBARK, qui a montré que Elevidys apporte des avantages cliniquement significatifs malgré le non-respect de son objectif principal. Les patients traités avec Elevidys ont présenté des améliorations significatives dans les tests de mobilité et la vitesse de foulée, un nouvel indicateur numérique. Roche mène également d'autres études pour élargir l'indication d'Elevidys à inclure des patients plus jeunes et plus âgés. Grâce à une collaboration avec Sarepta, Roche est responsable de la disponibilité d'Elevidys en dehors des États-Unis, où elle est déjà approuvée dans plusieurs pays. Elevidys est une thérapie génique à administration unique conçue pour traiter la cause sous-jacente de la dystrophie de Duchenne en ciblant l'expression musculaire de la dystrophine. La dystrophie de Duchenne affecte approximativement 1 garçon sur 5 000, provoquant une dégénérescence musculaire progressive et impactant significativement l'espérance de vie et la qualité de vie. Roche est déterminé à développer des traitements innovants pour les troubles neurologiques, y compris la dystrophie musculaire de Duchenne, afin d'améliorer la vie des patients.