Roche fournit une mise à jour réglementaire sur la thérapie génique Elevidys™ pour la dystrophie musculaire de Duchenne dans l'UE

Roche a annoncé que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a émis un avis négatif concernant l'autorisation de mise sur le marché conditionnelle d'Elevidys, une thérapie génique pour les personnes ambulatoires atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Roche prévoit de continuer à collaborer avec l'EMA pour explorer une voie potentielle pour Elevidys. L'avis du CHMP repose sur des données issues du programme clinique de thérapie génique le plus vaste et le plus complet à ce jour dans la DMD, y compris les résultats de l'étude pivotale de phase III EMBARK. Elevidys a démontré une stabilisation ou un ralentissement durable de la progression de la maladie, ainsi qu'un profil de sécurité cohérent et gérable chez les patients ambulatoires. Malgré l'avis négatif, Roche estime que le rapport bénéfice-risque reste positif dans la population de patients ambulatoires. Elevidys est la première et unique thérapie génique approuvée ciblant la cause sous-jacente de la DMD, démontrant de manière constante une stabilisation ou un ralentissement de la progression de la maladie. La DMD est une maladie rare, génétique et dégénérative des muscles qui progresse rapidement dès la petite enfance, avec une espérance de vie moyenne de seulement 28 ans. Roche reconnaît le besoin médical important non satisfait pour les personnes vivant avec la DMD et travaille activement avec les autorités sanitaires du monde entier pour mettre Elevidys à la disposition des patients et de leurs familles dans les meilleurs délais. À ce jour, plus de 900 personnes atteintes de DMD, dont 760 patients ambulatoires, ont été traitées avec Elevidys dans le cadre d'études cliniques et en vie réelle.