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Thérapie génique par virus adéno-associé ciblant les oligodendrocytes pour la maladie de Canavan chez les enfants : un essai de phase 1/2
Les résultats provisoires de l'essai de MYR-101, un nouveau vecteur recombinant présentant un tropisme sélectif pour les oligodendrocytes, soutiennent sa tolérabilité et indiquent une amélioration de la myélinisation et une réduction des concentrations d'acide N-acétyl-aspartique dans le liquide céphalo-rachidien chez les enfants atteints de la maladie de Canavan.