アルファ-1 アンティトリプシン欠損症における肝臓および肺へのベースエディターの輸送

私たちは、複数の臓器にベースエディターを配送することができるデュアル・セレクティブ・オルガン・ターゲティング・リピッド・ナノパーティクル（デュアルSORT LNPs）を開発しました。ベースエディターのデュアルSORT LNPsは、アルファ-1アンチトリプシン欠症に影響を受ける肝臓と肺臓の2つの主要臓器において、疾患原因の変異を正しました。