CUGリピートRNAを標的とするペンタトリコペプチドリピートタンパク質は、筋強直性ジストロフィー1型マウスモデルにおけるRNA毒性を改善します |サイエンストランスレーショナルメディシン

Pentatricopeptide repeat protein targeting CUG repeat RNA ameliorates RNA toxicity in a myotonic dystrophy type 1 mouse model | Science Translational Medicine