FDA、芳香族L-アミノ酸脱炭酸酵素欠損症の治療のための最初... ノート

FDA、芳香族L-アミノ酸脱炭酸酵素欠損症の治療のための最初の遺伝子治療を承認

米国食品医薬品局(FDA)が、ケビリディ(Kebilidi)を承認した。ケビリディは、アデノ随伴ウイルスベクターを用いた遺伝子治療であり、芳香族L-アミノ酸脱炭酸酶(AADC)欠損症の治療に用いられる。