FDA、脊髄性筋萎縮症における筋肉減少を標的とする初の治療薬... ノート

FDA、脊髄性筋萎縮症における筋肉減少を標的とする初の治療薬を承認

米国食品医薬品局は本日、現在SMN2標的治療を受けている成人および2歳以上の小児患者における脊髄性筋萎縮症(SMA)の治療薬として、Isembyld(apitegromab-mstn)注射剤を承認しました。Isembyldは、SMAに対して承認された最初の治療薬であり、dire