FDA、鎌状赤血球症のより幼い子供たちへの遺伝子治療を承認 ノート

FDA、鎌状赤血球症のより幼い子供たちへの遺伝子治療を承認

米国食品医薬品局(FDA)は、鎌状赤血球症および再発性の血管閉塞性クリーゼを有する、または輸血依存性βサラセミアを有する2歳以上の患者に対する遺伝子治療の追加承認を発行しました。