FDA、毛細血管拡張性運動失調症患者の運動失調症治療薬を承認... ノート

FDA、毛細血管拡張性運動失調症患者の運動失調症治療薬を承認、希少遺伝性疾患

FDAは、アタキシア・テランギエクタジアを患う成人および小児患者で、体重が15kg(約33ポンド)以上の患者のアタキシアの治療薬として、経口懸濁液製剤のAqneursa(レバセチルロイシン)を承認しました。