FDA（米国食品医薬品局）は、希少疾患エビデンス原則（RDEP）を推進し、患者数が非常に少なく、重要な未充足医療ニーズがあり、既知の遺伝的欠陥によって引き起こされる希少疾患の治療を目的とした治療法の審査において、より迅速かつ予測可能な審査を提供することを目指しています。