FDAが脳葉酸輸送欠損症患者に対する初の治療薬を承認 ノート

FDAが脳葉酸輸送欠損症患者に対する初の治療薬を承認

米国食品医薬品局(FDA)は本日、葉酸受容体1遺伝子(CFD-FOLR1)に変異が確認されている成人および小児患者における脳葉酸欠乏症の治療薬として、Wellcovorin(ロイコボリンカルシウム)錠の適応拡大を承認しました。