FDAは、免疫系の希少な遺伝性疾患であるAPDSの4歳から1... ノート

FDAは、免疫系の希少な遺伝性疾患であるAPDSの4歳から11歳までの小児に対する初の治療薬を承認しました。

FDAは、体重が少なくとも27kgの4歳から11歳までの小児における活性化ホスホイノシチド3キナーゼデルタ症候群の最初の治療薬として、Joenja(leniolisib)錠剤を承認しました。Joenjaは、2023年に同じ適応症で12歳以上の患者に対して、1日2回経口投与70mgの用量で初めて承認されました。