ロシュ社は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の遺伝子治療薬であるエレビディスについて、非歩行患者における2例の急性肝不全による死亡例を受け、新たな投与制限を発表しました。非歩行患者への治療は、臨床試験では即時中止、商業的には販売中止となります。歩行可能なDMD患者にとっては、依然としてベネフィット・リスクプロファイルは良好です。適切な患者ケアを確保するため、保健当局と医師にこの変更について通知しています。今回の決定は、非歩行患者におけるベネフィット・リスク比の再評価の結果です。ロシュ社は、2名の患者の逝去に対し深い悲しみを表明し、患者の安全を最優先に考えています。エレビディスに関するいくつかの進行中の臨床試験は一時的に中止または中断されます。エレビディスは、DMD治療薬として8つの地域で承認されています。ロシュ社とサレプタ・セラピューティクス社は、エレビディスの開発と商業化で協同しています。歩行可能な患者を対象とした進行中の臨床試験は予定通り継続されます。