ロシュ、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬 Elevidys™ の EU における規制アップデートを発表

ロシュは、欧州医薬品庁（EMA）の医薬品委員会（CHMP）が、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の歩行可能な患者を対象とした遺伝子治療薬 Elevidys の条件付き製造販売承認に対して否定的意見を発行したと発表しました。ロシュは、Elevidys の今後の可能性を探るため、EMA と引き続き協力していく計画です。CHMP の意見は、これまでの DMD における最大かつ最も広範な遺伝子治療臨床プログラムのデータ、特に pivot Phase III EMBARK 試験の結果に基づいています。Elevidys は、歩行可能な患者において、疾患進行の持続的な安定化または遅延、そして一貫した管理可能な安全性のプロファイルを示しました。否定的な意見にもかかわらず、ロシュは、歩行可能な患者集団において、メリット・リスクプロファイルは依然として肯定的であると考えています。Elevidys は、DMD の根本原因を標的とする最初で唯一の承認された遺伝子治療薬であり、疾患進行の安定化または遅延を一貫して示しています。DMD は、早期の子供時代から急速に進行する稀な遺伝性筋消耗性疾患であり、平均余命はわずか28年です。ロシュは、DMD と闘う人々にとって、未だ満たされていない医療ニーズが大きいことを認識しており、Elevidys を患者とその家族にできるだけ早く届けるため、世界中の規制当局と積極的に協力しています。これまでに、臨床および実世界の設定で、760人の歩行可能な患者を含む900人以上の DMD 患者が Elevidys による治療を受けています。