ロシュ、筋ジストロフィー協会(MDA)2025年会議で神経筋... ノート

ロシュ、筋ジストロフィー協会(MDA)2025年会議で神経筋疾患ポートフォリオの最新の科学的進歩を共有する

ロシュは、筋ジストロフィー協会会議で、脊髄性筋ジストロフィーとデュシェンヌ型筋ジストロフィーに関する口頭発表とポスター発表の12件を含む、神経筋疾患ポートフォリオからの新しいデータを発表します。これらのデータは、ロシュの神経筋疾患ポートフォリオの広がりを示し、疾患改変治療を受けた人のmobilityと独立性の改善や安定化を示しています。SUNFISH研究の5年間の探索的データでは、Evrysdiを使用したタイプ2や3の脊髄性筋ジストロフィーの人々において、基準値からの運動機能改善の長期的な安定化を示しました。患者と介護者は、日常活動の独立性レベルでの継続的な改善や安定化を報告しました。また、Evrysdiの治療における治療遵守率は、複数年の期間中で99%以上でした。Elevidysは、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの少年における運動機能の主要な測定項目において、治療後2年間で統計的に有意な臨床的に有意な改善を示しました。Elevidysを使用したデュシェンヌ病の個人の筋肉の健康状態と長期的な機能的結果は、疾患の進行の長期的な安定化や遅延を示しました。EMBARK研究の2年間の期間中には、新しい安全性シグナルは観察されませんでした。ロシュのチーフ・メディカル・オフィサー兼グローバル・プロダクト・デベロップメント・ヘッドのLevi Garrawayは、SMAとデュシェンヌ型筋ジストロフィーの人々にとって、mobilityと独立性の改善や安定化を示す長期的な結果は励みになると述べました。