ロシュ、欧州医薬品庁（EMA）がデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の治療薬としてのElevidysの販売承認申請書の審査を開始したことを発表

ロシュは、3〜7歳の歩行可能なデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者に対する遺伝子治療薬「Elevidys」の販売承認申請を、欧州医薬品庁（EMA）が審査中であることを発表した。デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、治療法のない重篤な筋肉の萎縮病であり、新しい治療法の開発が急務となっている。申請は、第3相のEMBARK試験に基づいており、Elevidysは主要エンドポイントに達しなかったものの、臨床的に有意義な効果を示した。Elevidys投与患者は、歩行テストとストライド速度（新しいデジタルエンドポイント）で、有意義な改善を示した。ロシュは、Elevidysの適応症を拡大し、より若い患者や高齢患者にも適用できるようにするための追加研究を実施中である。サレプタとの協力により、ロシュは米国以外の地域でのElevidysの販売を担当しており、すでにいくつかの国で承認されている。Elevidysは、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの根本的な原因に対処するために、筋肉でのジストロフィン発現を標的とする、一回投与の遺伝子治療薬である。デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、約5,000人の男の子に1人に発症し、進行性の筋肉の退行と、生命予後と生活の質に大きな影響を及ぼす。ロシュは、デュシェンヌ型筋ジストロフィーを含む神経疾患の患者さんの生活を改善するための革新的な治療法の開発に取り組んでいる。