欧州委員会は、脊髄性筋萎縮症（SMA）に対するEvrysdi（リスジプラム）の新たな錠剤製剤を承認しました。この室温で安定した錠剤は、経口液剤と比較して、保管と服用が簡素化されています。錠剤は既存の液剤と生物学的同等性があり、有効性と安全性プロファイルは変わりません。世界中で18,000人以上の患者がEvrysdiで治療されており、その有効性が確立されています。新しい錠剤は、2歳以上で体重20kg以上の患者に使用できます。経口液剤も引き続き提供されます。この承認はSMA治療における進歩を反映しており、より便利な治療選択肢を提供します。Rocheは、Evrysdiの開発においてSMA財団とPTC Therapeuticsと協力しました。Evrysdiは運動ニューロンの健康に不可欠なSMN蛋白質の産生を増加させます。この薬は世界中で様々な賞と承認を受けています。