면역증후군 마우스 모델에서 CUG 반복 RNA를 표적하는 단백질의 AAV9 매개 체계적 전달이 근긴장증을 개선시킨다.
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Pentatricopeptide repeat protein targeting CUG repeat RNA ameliorates RNA toxicity in a myotonic dystrophy type 1 mouse model | Science Translational Medicine
