우리는 염기 편집기를 여러 장기에 전달할 수 있는 이중 선택적 장기 표적 지질 나노입자(Dual SORT LNPs)를 개발했습니다. 염기 편집기 Dual SORT LNPs는 알파-1 항트립신 결핍증의 주요 영향을 받는 장기인 간과 폐 모두에서 질병을 유발하는 돌연변이를 교정했습니다.
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Delivering base editors to the liver and lungs in alpha-1 antitrypsin deficiency
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2025-06-09
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