FDA, 희귀 유전 질환인 APDS를 앓는 4-11세 어린이를 위한 최초의 치료제 승인
FDA는 체중 27kg 이상인 4-11세 어린이를 대상으로 한 활성화된 포스포이노시타이드 3-키나아제 델타 증후군(activated phosphoinositide 3-kinase delta syndrome)에 대한 최초 치료제로 Joenja(leniolisib) 정제를 승인했습니다. Joenja는 2023년에 12세 이상 환자를 대상으로 하루 두 번 경구 70mg 용량으로 동일한 적응증에 대해 처음 승인되었습니다.