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FDA, 희귀 유전 질환인 모세혈관확장성운동실조증 환자의 운동실조 치료제 승인

FDA는 15kg(약 33파운드) 이상 체중의 성인 및 소아 환자의 운동실조증 치료를 위해 경구 현탁액 형태의 Aqneursa(levacetylleucine)를 승인했습니다.