가족성 고콜레스테롤혈증의 염기 편집 이정표

1상 연구에서 가족성 고콜레스테롤혈증 치료를 위한 간 표적 PCSK9 염기 편집의 개념 증명이 확인되었지만, 이를 획기적인 치료법으로 발전시키기 위해서는 편집 효율, 안전성, 환자 선정 및 임상 시험 설계에 대한 엄격한 최적화가 필요할 것입니다.