이형 접합 가족성 고콜레스테롤혈증 치료를 위한 생체 내 염기 편집 유전자 치료: 1상 임상 시험

이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자 6명을 대상으로 한 1상 임상시험에서, 염기 편집 및 간세포 내 PCSK9 불활성화를 위해 설계된 지질 나노 입자 치료는 심각한 부작용 발생이나 표적 외 편집 증거 없이 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치를 감소시키는 예비적 증거를 보였습니다.