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마우스 망막을 표적으로 하는 유전자 편집 단백질 전달제를 개발하기 위한 조합적 합성 전략

정확하고 효율적인 CRISPR 유전자 편집에는 특수한 전달 시스템이 필요합니다. 여기서 저자들은 정제된 아데닌 염기 편집기를 망막 조직에 전달하는 쿠마시 지질체를 개발하여, 정의된 비바이러스 나노의약품으로 강력한 유전자 편집을 가능하게 했습니다.
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A combinatorial synthetic strategy for developing genome-editing protein-delivery agents targeting mouse retina
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