로슈는 EMA가 덕헨 무스큘러 디스트로피(DMD) 치료를 위한 Elevidys 마케팅 허가 신청 검토를 시작했다고 발표했습니다.

로슈는 유럽 의약품청 (EMA)이 듀셴 근위축증에 대한 유전자 요법인 엘레비디스(Elevidys)의 마케팅 허가 신청을 검토하고 있다고 발표했습니다. 듀셴은 3-7세의 보행이 가능한 환자들을 대상으로 하는 치료 방법이 없는 심각한 근육 쇠퇴 질환으로 새로운 치료법이 절실합니다. 이 신청은 제3상 EMBARK 연구에 기반을 두고 있습니다. 이 연구에서는 엘레비디스가 주요 엔드포인트를 충족하지 못했음에도 불구하고 임상적으로 의미 있는 이점을 제공하는 것으로 나타났습니다. 엘레비디스를 받은 환자들은 이동 테스트와 스트라이드 속도에서 상당한 개선을 보여주었습니다. 스트라이드 속도는 새로운 디지털 엔드포인트입니다. 로슈는 또한 엘레비디스의 라벨을 확장하여 더 어린 또는 더 많은 환자들을 포함할 수 있도록 추가 연구를 진행하고 있습니다. Sarepta와의 협력 통해 로슈는 미국 이외의 국가에서 엘레비디스의 가용성을 책임지고 있습니다. 미국에서는 이미 여러 나라에서 승인되었습니다. 엘레비디스는 듀셴의 기본 원인을 해결하는 데 설계된 일회성 유전자 요법으로 근육에서 디스트로핀의 발현을 목표로 합니다. 듀셴은 약 5,000명의 남자 아이 중 1명에게 영향을 미치며 점진적인 근육 퇴화와 생명 기대 연령 및 삶의 질에 심각한 영향을 미칩니다. 로슈는 신경계 장애, 특히 듀셴 근위축증을 포함하여 환자들의 삶을 개선하는 혁신적인 치료법을 개발하는 데 헌신하고 있습니다.