유럽연합 집행위원회는 척수성 근위축증(SMA) 치료제인 에브리스디(리스디플람)의 새로운 정제 제형을 승인했습니다. 상온에서 안정적인 이 정제는 기존의 경구용 용액에 비해 보관 및 투여가 간편합니다. 이 정제는 기존 용액과 생체 동등성을 나타내며, 동일한 효능과 안전성 프로파일을 유지합니다. 전 세계적으로 18,000명이 넘는 환자가 에브리스디로 치료를 받았으며, 이는 그 효과가 입증되었음을 보여줍니다. 새로운 정제는 2세 이상이고 체중이 20kg 이상인 사람에게 적합하며, 경구용 용액은 계속해서 사용 가능합니다. 이번 승인은 더욱 편리한 치료 옵션을 제공함으로써 SMA 관리의 진전을 반영합니다. 로슈는 SMA 재단과 PTC 테라퓨틱스와 협력하여 에브리스디를 개발했습니다. 에브리스디는 운동 뉴런 건강에 필수적인 SMN 단백질 생성을 증가시킵니다. 이 약물은 전 세계적으로 다양한 찬사와 승인을 받았습니다.