Белок, содержащий повторы пентатрикопеептида, нацеленный на РНК с повтором CUG, уменьшает токсичность РНК в модели мыши с миотонической дистрофией типа 1 | Наука Трансляционной Медицины
Системная доставка белка, целевое действие которого направлено на РНК с повтором CUG, с помощью вектора AAV9 улучшает миотонию в мышиной модели миотонической дистрофии.
