Системная доставка белка, целевое действие которого направлено на РНК с повтором CUG, с помощью вектора AAV9 улучшает миотонию в мышиной модели миотонической дистрофии.
science.org
Pentatricopeptide repeat protein targeting CUG repeat RNA ameliorates RNA toxicity in a myotonic dystrophy type 1 mouse model | Science Translational Medicine
Create attached notes ...
