Доставка базовых редакторов в печень и легкие при дефиците альфа-1-антитрипсина

Мы разработали двойные селективные орган-направленные липидные наночастицы (Dual SORT LNPs), способные доставлять редакторы оснований в несколько органов. Редакторы оснований Dual SORT LNPs исправили мутации, вызывающие заболевание, как в печени, так и в легких, основных органов, пораженных при дефиците альфа-1 антитрипсина.