Этап редактирования базы при семейной гиперхолестеринемии

Исследование первой фазы демонстрирует подтверждение концепции редактирования основания PCSK9, нацеленного на печень, для лечения семейной гиперхолестеринемии, но превращение этого в преобразующую терапию потребует строгой оптимизации эффективности редактирования, безопасности, отбора пациентов и дизайна клинических испытаний.