В исследовании первой фазы, в котором участвовали шесть пациентов с гетерозиготной семейной гиперхолестеринемией, лечение липидными наночастицами, предназначенными для редактирования оснований и инактивации PCSK9 в гепатоцитах, показало предварительные признаки снижения уровня липопротеинов низкой плотности без возникновения серьезных побочных эффектов или признаков внецелевого редактирования.
nature.com
In vivo base editing gene therapy for heterozygous familial hypercholesterolemia: a phase 1 trial
RSS Hunter
2026-03-03
Create attached notes ...