Kbtbd13 knockdown восстанавливает мышечную функцию в клинически значимой модели немалиновой миопатии типа 6 | Трансляционная медицина науки
Мыши несут голландскую основательную вариацию в Kbtbd13, фенокопируют основную человеческую патологию NEM6 и демонстрируют обратное развитие мышечной дисфункции при лечении с помощью шРНК.
