Roche предоставляет обновленную информацию о регуляторном статусе генной терапии Elevidys™ для лечения мышечной дистрофии Дюшенна в ЕС

Roche объявила, что Комитет по лекарственным средствам для применения у людей Европейского агентства по лекарственным средствам (CHMP) вынес отрицательное заключение по условному разрешению на маркетинг препарата Elevidys, генной терапии для амбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). Roche планирует продолжить сотрудничество с EMA для изучения возможных путей продвижения Elevidys. Заключение CHMP основано на данных крупнейшей и самой обширной на сегодняшний день программы клинических испытаний генной терапии МДД, включая результаты ключевого исследования III фазы EMBARK. Elevidys продемонстрировал устойчивую стабилизацию или замедление прогрессирования заболевания, а также последовательный и управляемый профиль безопасности у амбулаторных пациентов. Несмотря на отрицательное заключение, Roche считает, что соотношение пользы и риска остается положительным для популяции амбулаторных пациентов. Elevidys является первой и единственной одобренной генной терапией, направленной на устранение первопричины МДД, демонстрирующей устойчивую стабилизацию или замедление прогрессирования заболевания. МДД - редкое генетическое заболевание, характеризующееся прогрессирующей мышечной слабостью, которое быстро развивается с раннего детства, со средней продолжительностью жизни всего 28 лет. Roche осознает значительную неудовлетворенную медицинскую потребность людей, живущих с МДД, и активно работает с органами здравоохранения по всему миру, чтобы как можно скорее предоставить Elevidys пациентам и их семьям. На сегодняшний день более 900 человек с МДД, включая 760 амбулаторных пациентов, прошли лечение препаратом Elevidys в рамках клинических испытаний и в реальной клинической практике.