Рош объявляет, что Европейское агентство лекарственных средств (EMA) начало рассмотрение заявки на маркетинговое авторизационное удостоверение (MAA) для препарата Элевидис в лечении дистрофии Дюшена (ДМД)

Рош объявила, что Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) рассматривает заявку на маркетинговое разрешение для Элевидиса, генной терапии для лечения дистрофии Дюшена у амбулаторных пациентов в возрасте от 3 до 7 лет. Дистрофия Дюшена - это тяжелое заболевание, вызывающее атрофию мышц, и не имеющее лечения, что делает новые методы лечения крайне необходимыми. Заявка основана на результатах третьей фазы исследования EMBARK, которое показало, что Элевидис обеспечивает клинически значимые преимущества, несмотря на то, что не достигло своей основной цели. Пациенты, получавшие Элевидис, продемонстрировали значительные улучшения в тестах на мобильность и скорость шага, что является новым цифровым показателем. Рош также проводит дополнительные исследования для расширения показаний к применению Элевидиса для более молодых и старших пациентов. В рамках сотрудничества с Sarepta Рош отвечает за доступность Элевидиса вне США, где он уже одобрен в нескольких странах. Элевидис - это однократная генная терапия, предназначенная для лечения основной причины дистрофии Дюшена, направленная на экспрессию дистрофина в мышцах. Дистрофия Дюшена поражает примерно 1 мальчика из 5000, вызывая прогрессирующую дегенерацию мышц и значительно влияя на продолжительность жизни и качество жизни. Рош посвящена разработке инновационных методов лечения неврологических расстройств, включая дистрофию Дюшена, для улучшения жизни пациентов.