European Medicines Agency (EMA) | What's new на русском Подписаться Сиротское обозначение: фосфородиамидат морфолино-олигонуклеотид против экспансии CUG-повторов мРНК-транскрипта гена DMPK, конъюгированный с пептидом, проникающим в клетки. Лечение миотонической дистрофии, 18.07.2025. Положительно. Orphan designation: phosphorodiamidate morpholino oligonucleotide against the CUG repeat expansion of the DMPK gene mRNA transcript, conjugated to a cell penetrating peptide Treatment of dystrophic myotonia, 18/07/2025 Positive ema.europa.eu
