Компания Roche объявила о новых ограничениях на дозировку препарата Elevidys, генной терапии для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), в связи с двумя смертельными случаями острой печеночной недостаточности у неамбулаторных пациентов. Лечение неамбулаторных пациентов немедленно приостанавливается в клинических испытаниях и прекращается в коммерческих целях. Соотношение польза/риск остается положительным для амбулаторных пациентов с МДД. О внесенных изменениях информируются органы здравоохранения и врачи, чтобы обеспечить надлежащий уход за пациентами. Решение принято после переоценки соотношения польза/риск для неамбулаторных пациентов. Roche выражает глубокую скорбь в связи с потерей двух пациентов и ставит во главу угла безопасность пациентов. Несколько текущих клинических испытаний с участием Elevidys временно остановлены или приостановлены. Elevidys одобрен в восьми странах для лечения МДД. Roche и Sarepta Therapeutics сотрудничают в разработке и коммерциализации Elevidys. Текущие клинические испытания для амбулаторных пациентов будут продолжены в соответствии с планом.