Внутривенная генная терапия улучшает продолжительность жизни и клинические результаты в кошачьей модели болезни Сандхоффа | Наука Трансляционная медицина
Внутривенное введение генной терапии на основе аденоассоциированного вируса безопасно и эффективно на кошачьей модели болезни Санхофф.
