Roche gab neue Dosierungseinschränkungen für Elevidys bekannt, eine Gentherapie gegen Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), aufgrund von zwei Todesfällen durch akutes Leberversagen bei nicht gehfähigen Patienten. Die Behandlung von nicht gehfähigen Patienten wird in klinischen Studien sofort ausgesetzt und kommerziell eingestellt. Das Nutzen-Risiko-Profil bleibt für gehfähige DMD-Patienten positiv. Gesundheitsbehörden und Ärzte werden über die Änderungen informiert, um eine angemessene Patientenversorgung sicherzustellen. Die Entscheidung folgt einer Neubewertung des Nutzen-Risiko-Verhältnisses für nicht gehfähige Patienten. Roche drückt tiefe Trauer über den Verlust der beiden Patienten aus und priorisiert die Patientensicherheit. Mehrere laufende klinische Studien mit Elevidys werden vorübergehend gestoppt oder ausgesetzt. Elevidys ist in acht Gebieten für die DMD-Behandlung zugelassen. Roche und Sarepta Therapeutics arbeiten bei der Entwicklung und Vermarktung von Elevidys zusammen. Die laufenden klinischen Studien für gehfähige Patienten werden wie geplant fortgesetzt.