Eine Studie zeigt die Machbarkeit eines Multi-Site-Infusionsansatzes, um eine breite Verteilung einer gentherapeutischen Behandlung für GM2-Gangliosidose auf Basis von adeno-assoziierten Viren zu gewährleisten und wertvolle Erkenntnisse für die Behandlung dieser und anderer seltener lysosomaler Speicherkrankheiten zu liefern.