In der endgültigen Analyse einer Phase-1-/Phase-2-Studie zu autologen GD2-zielgerichteten CAR-T-Zellen bei pädiatrischen Patienten mit hochriskantem, metastasiertem, rezidiviertem oder refraktärem Neuroblastom war die Behandlung insgesamt gut verträglich, mit einer objektiven Ansprechrate von 66%. Diese Ergebnisse wurden weiterhin durch eine Fallserie unterstützt, die dieselbe Therapie bei einer ähnlichen Patientenpopulation untersuchte.