Lieferung von Basen-Editoren an die Leber und Lungen bei Alpha-1-Antitrypsin-Mangel

Wir entwickelten doppel selektive Organ-ziel-Lipid-Nanopartikel (Dual SORT LNPs), die in der Lage sind, Basen-Editor an mehrere Organe zu liefern. Basen-Editor-Dual-SORT-LNPs korrigierten krankheitsverursachende Mutationen sowohl in der Leber als auch in den Lungen, den primären Organen, die bei Alpha-1-Antitrypsin-Mangel betroffen sind.