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Oligodendrozyten-gerichtete Gentherapie mit adeno-assoziiertem Virus für die Canavan-Krankheit bei Kindern: eine Phase-1/2-Studie
Vorläufige Studienergebnisse von MYR-101, einem neuartigen rekombinanten Vektor mit selektivem Tropismus für Oligodendrozyten, unterstützen dessen Verträglichkeit und deuten auf eine verbesserte Myelinisierung und reduzierte Konzentrationen von N-Acetylaspartinsäure im Liquor bei Kindern mit Canavan-Krankheit hin.