Roche gibt regulatorisches Update zu Elevidys™ Gentherapie für Muskeldystrophie Duchenne in der EU

Roche hat bekannt gegeben, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) eine negative Stellungnahme zur bedingten Marktzulassung für Elevidys, eine Gentherapie für ambulante Personen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), abgegeben hat. Roche plant, weiterhin mit der EMA zusammenzuarbeiten, um einen möglichen Weg für Elevidys zu prüfen. Die Stellungnahme des CHMP basiert auf Daten aus dem bisher größten und breitesten klinischen Gentherapieprogramm bei DMD, einschließlich der Ergebnisse der zulassungsrelevanten Phase-III-Studie EMBARK. Elevidys zeigte eine anhaltende Stabilisierung oder Verlangsamung der Krankheitsfortschreitung und ein konsistentes und handhabbares Sicherheitsprofil bei ambulanten Patienten. Trotz der negativen Stellungnahme ist Roche der Ansicht, dass das Nutzen-Risiko-Profil in der ambulanten Patientenpopulation positiv bleibt. Elevidys ist die erste und einzige zugelassene Gentherapie, die auf die zugrunde liegende Ursache von DMD abzielt und konsistent eine Stabilisierung oder Verlangsamung der Krankheitsfortschreitung zeigt. DMD ist eine seltene, genetische, muskelabbauende Erkrankung, die sich von der frühen Kindheit an schnell entwickelt und eine durchschnittliche Lebenserwartung von nur 28 Jahren hat. Roche erkennt den erheblichen ungedeckten medizinischen Bedarf für Menschen mit DMD an und arbeitet aktiv mit Gesundheitsbehörden weltweit zusammen, um Elevidys so schnell wie möglich für Patienten und ihre Familien zugänglich zu machen. Bis heute wurden mehr als 900 Personen mit DMD, darunter 760 ambulante Patienten, mit Elevidys in klinischen Studien und in der realen Anwendung behandelt.