Die Europäische Kommission hat eine neue Tablettenformulierung von Evrysdi (Risdiplam) zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) zugelassen. Diese bei Raumtemperatur stabile Tablette bietet im Vergleich zur oralen Lösung eine vereinfachte Lagerung und Anwendung. Die Tablette ist bioäquivalent zur bestehenden Lösung und behält somit das gleiche Wirksamkeits- und Sicherheitsprofil. Weltweit wurden über 18.000 Personen mit Evrysdi behandelt, was seine nachgewiesene Wirksamkeit unterstreicht. Die neue Tablette ist für Personen ab zwei Jahren mit einem Gewicht von mindestens 20 kg geeignet. Die orale Lösung bleibt weiterhin verfügbar. Diese Zulassung spiegelt den Fortschritt im SMA-Management wider und bietet bequemere Behandlungsmöglichkeiten. Roche hat bei der Entwicklung von Evrysdi mit der SMA Foundation und PTC Therapeutics zusammengearbeitet. Evrysdi erhöht die Produktion des SMN-Proteins, das für die Gesundheit der Motoneuronen entscheidend ist. Das Medikament hat weltweit verschiedene Auszeichnungen und Zulassungen erhalten.