En el análisis final de un ensayo de fase 1/fase 2 de células T con CAR autólogas dirigidas a GD2 en pacientes pediátricos con neuroblastoma metastásico de alto riesgo, recidivante o refractario, el tratamiento fue, en general, bien tolerado, con una tasa de respuesta objetiva del 66%. Estos hallazgos fueron respaldados además por una serie de casos que involucraban la misma terapia en una población de pacientes similar.