Proteína de repetición de pentatricopeptidos que se dirige a ARN con repetición CUG atenúa la toxicidad de ARN en un modelo de ratón de distrofia miotónica de tipo 1 | Medicina Translacional de la Ciencia
Entrega sistémica mediada por AAV9 de una proteína que se dirige a ARN repetido CUG mejora la miotonía en un modelo de ratón de distrofia miotónica.
