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Proteína de repetición de pentatricopeptidos que se dirige a ARN con repetición CUG atenúa la toxicidad de ARN en un modelo de ratón de distrofia miotónica de tipo 1 | Medicina Translacional de la Ciencia

Entrega sistémica mediada por AAV9 de una proteína que se dirige a ARN repetido CUG mejora la miotonía en un modelo de ratón de distrofia miotónica.
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Pentatricopeptide repeat protein targeting CUG repeat RNA ameliorates RNA toxicity in a myotonic dystrophy type 1 mouse model | Science Translational Medicine
Imagen del artículo: Proteína de repetición de pentatricopeptidos que se dirige a ARN con repetición CUG atenúa la toxicidad de ARN en un modelo de ratón de distrofia miotónica de tipo 1 | Medicina Translacional de la Ciencia
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