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一种恢复视力的基因疗法如何证明我们可以治疗遗传性疾病
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三位 2026 年突破奖获奖者回顾 Luxturna 的研发历程,这是一种用于治疗由罕见遗传性眼病引起的失明的基因疗法。
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How a vision-restoring gene therapy proved that we can treat inherited diseases
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